Het onderzoeksproject SYMPHONY wil meerdere vraagstukken rondom bloedstollingsstoornissen oplossen. In het onderzoek worden stoornissen zoals hemofilie A en B, Von Willebrand, bloedplaatjesstoornissen, zeldzame stollingsfactor deficiënties en bloedingsneiging zonder aangetoonde oorzaak meegenomen. Het onderzoeks consortium ontving een grote subsidie van maar liefst 4.1 miljoen euro van de NWO-Nationale Wetenschapsagenda (NWA).
De belangrijkste, leidende vraag van SYMPHONY is of we de variatie in bloedingsneiging tussen personen kunnen verklaren. Dit is naar onze mening de basis waarop we op een goede manier kunnen bepalen wat de beste behandeling is voor elk individu, in iedere levensfase. Momenteel komen veel nieuwe behandelingen en behandelwijzen op ons af.
Dilemma’s
Een groot dilemma voor behandelaren en patiënten is de vraag, wie we op welke manier en met welke behandeling willen behandelen en waarom. Zijn deze nieuwe behandelingen effectief en veilig? Zijn de kosten hiervoor gerechtvaardigd? Met deze vragen bouwen we voort op onderzoek dat al langer binnen Nederland en op internationaal gebied wordt verricht. Door het opzetten van dit grote SYMPHONY consortium kunnen we klinische initiatieven bundelen die nu plaatsvinden rondom de verschillende bloedstollingsstoornissen.
Welke vraagstukken worden nu beantwoord door SYMPHONY?Een aantal vraagstukken lichten wij uit die wij binnen SYMPHONY willen onderzoeken:
• We willen testen ontwikkelen die bloedingsneiging meten in plaats van de hoeveelheid (functioneel) stollingsfactor in het bloed.
• Er komen steeds meer behandelingen en behandelwijzen bij. Wat is nu het beste voor welke patiënt? Wat bepaalt dit? Kan een diagnostische test, die bloedingsneiging meet, hierin een rol spelen? Zijn er ook ethische kanten aan de nieuwe behandelingen die wij nog niet inzichtelijk hebben? Wat vinden patiënten van de nieuwe behandelingen zoals gentherapie? Of de eventuele risico’s die mogelijk aan nieuwe therapieën verbonden zijn? Wat voor economisch en maatschappelijke impact hebben deze nieuwe therapieën?
• Wat veroorzaakt de interindividuele variatie in bloedingsneiging? Zijn er (nog niet geïdentificeerde) eiwitten die een rol kunnen spelen binnen het stollingssysteem? Wat is de rol van het endotheel, dat bloedvaten bekleedt en waarin de Von Willebrand factor ligt opgeslagen? Zijn er nog meer belangrijke genetische veranderingen die bepalend (kunnen) zijn voor de bloedingsneiging?
Nauwe samenwerking
Door de nauwe samenwerking tussen klinische behandelaren, onderzoekers met diverse achtergronden, de NVHP, de NVHB, de Nederlandse Vereniging van Trombose en Hemostase (NVTH) en drie farmaceutische bedrijven, hopen we veel te bereiken binnen het onderzoeksgebied van de bloedstollingstoornissen om diagnostiek en behandeling binnen deze groep patiënten te verbeteren.
Start
De eerste sollicitatie rondes zijn recent geweest en op het moment van schrijven zijn er 11 jonge onderzoekers aangenomen. Sommigen zijn zelfs al gestart! In het komende jaar verwachten we de laatste drie onderzoekers aan te kunnen nemen om het SYMPHONY team compleet te maken. Een prachtig team, bestaande uit verschillende disciplines. Wij houden u graag op de hoogte van onze vorderingen en introduceren de komende jaren graag het team van onderzoekers van jong tot zeer ervaren met interviews!